Im Gehirn von Alzheimer-Patienten finden sich sogenannte Plaques, das sind Verklumpungen von Abbauprodukten eines Proteins, deren Abtransport gestört ist.
Das Protein APP bewirkt, dass im Gehirn neue Nervenzellen wachsen und sich vernetzen. In einem gesunden Hirn wird das Eiweiss APP beim Abbau durch Enzyme gespalten, die Bruchstücke werden vom Körper abtransportiert. Bei der Alzheimer-Krankheit ist dieser Abtransport gestört, die unlöslichen Bruchstücke von APP, so genannte Beta-Amyloide, lagern sich ausserhalb der Nervenzellen an. Sie verklumpen zu den charakteristischen Plaques. Dadurch wird nicht nur die Signalübertragung im Gehirn behindert, auf Dauer kommt es auch zur Zerstörung der Nervenzellen. Noch ist unklar, ob die Plaques Auslöser der Krankheit sind oder «nur» ihre sichtbaren Folgen.
Das zweite typische Anzeichen sind die Tau-Fibrillen. Das sind Faserbündel aus Proteinen, die den Transport von Nährstoffen und anderen wichtigen Substanzen innerhalb der Nervenzelle zum Stocken bringen.
Eine Rolle spielen auch verschiedene Botenstoffe (Neurotransmitter), die es ermöglichen, dass Nervenzellen sich untereinander Signale zusenden. Eine verminderte Produktion des Botenstoffes Acetylcholin behindert die Übertragung von Nervenimpulsen; eine verstärkte Ausschüttung des Botenstoffes Glutamat führt zu einer permanenten Überreizung der Nervenzellen und letztlich zu deren Kollaps. Werden die Botenstoffe Noradrenalin und Serotonin, zuwenig gebildet, entstehen Depressionen, Angst oder Unruhe.